研究揭示了心脏干细胞补充受损组织

扩张型心肌病(DCM)是一种由心脏肌肉的削弱,影响心室(室心脏推动血液在身体收缩)。如果允许进步未经DCM可以导致心脏衰竭和死亡,尤其是孩子。唯一的治疗,目前,心脏移植,这带来了一系列的挑战:长等待时间,以确保合适的供体心脏,器官排斥的可能性,长期住院治疗和恢复时间。

近几十年来,干细胞已成为再生医学的基石,使医务人员治疗受损的器官和反向的几种疾病,以前认为不可撤销。科学家们转向“cardiosphere-derived细胞”(疾控中心),心脏干细胞的一种已知有利影响成人患有特定的心脏病。通过开发(“微分”)为心脏组织,疾病预防控制中心可以逆转疾病造成的损害。然而,很少有人知道他们的儿童的安全性和疗效。

为了解决这个问题,教授Hidemasa哦了日本冈山大学的科学家们的一个跨部门团队,日本推出的第一步来评估这种疗法在儿童患扩张型心肌病。在发表的一项研究科学转化医学团队不仅显示,疾病预防控制中心的有效性在DCM补充受损组织还透露这是如何发生的。哦教授解释的动机:“我自2001年以来一直在研究心脏再生疗法。在这项研究中,我和我的团队使用疾控中心治疗的安全性和有效性评估DCM的孩子。”

第一步的试验测试一种新的药物或治疗时是使用动物模型反应类似于人类,它向我们展示了治疗是安全的,是否有预期的效果。因此,首先,研究者们测试了这种方法在猪、诱导DCM心脏症状相似与不同剂量和治疗他们的疾病预防控制中心或者安慰剂。在那些由于干细胞治疗,科学家们注意到快速改善心脏功能。心肌增厚,使更多的血液泵到全身。这有效地扭转了损伤诱导猪的心,一个令人鼓舞的结果导致他们进步很小,控制人体试验。

他们的第一阶段试验涉及五个来自DCM的年轻患者。科学家们现在有了一个更好的主意合适剂量的疾控中心给他们的年轻患者,由于临床前动物试验。注射后一年,患者并无迹象表明,从治疗严重的副作用,但最重要的是,有令人鼓舞的迹象,改善心脏功能。作者是谨慎的:小人口规模的基础上他们的研究中,他们无法建立一个强大的结论。然而,他们感到满意,疾控中心治疗似乎足够安全有效的进步更大的临床试验。哦,教授解释说,“我们打算将这些结果移动到随机第二阶段试验获得药品批准在日本这种疗法。”

另一个重要发现是疾控中心的机制实际上导致改善心脏功能。的确,他们的分析显示,移植细胞分泌小泡称为“液”,富含蛋白质被称为“小分子核糖核酸”,启动一连串的分子相互作用。这些microRNA-enriched液产生两方面的影响。首先,它阻碍了damage-inducing心脏组织细胞造成进一步的伤害。其次,它诱导干细胞分化成完全功能的心肌细胞(“心肌细胞”),启动再生过程。这个生成希望注入这些液可能足以扭转这种类型的心脏损伤的病人,绕过首先疾控中心的必要性。

回顾他们的研究,科学家们希望第二阶段试验证实他们的怀疑,这可能意味着未来的病人。未来移植患者有时多年等待供体心脏变得可用。这种疗法可以让他们过上正常的生活,甚至完全防止需要移植的病人还没有达到这样一个关键阶段。

参考:平井一夫K, Ousaka D,福岛Y, et al . Cardiosphere-derived exosomal microrna在小儿扩张型心肌病心肌修复。Sci Transl地中海。2020;12 (573):eabb3336。doi: 10.1126 / scitranslmed.abb3336

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